Welk medelevend drugsgebruik betekent kankerpatiënten en oncologen

Wat wordt bedoeld met medelevend drugsgebruik voor kankerpatiënten? Denk aan deze vragen:

Wat gebeurt er als er maar één behandeling wordt bestudeerd die u zou kunnen helpen, maar u voldoet niet aan de vereisten voor deelname aan klinische onderzoeken? Wat als je alle alternatieve behandelingen hebt gefaald, behalve een veelbelovende behandeling die nog niet is goedgekeurd door de FDA?

Wanneer dit gebeurt, heeft de FDA een back-upplan op zijn plaats. Dit wordt de compassionate use-vrijstelling of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen voor onderzoek genoemd.

Wat is de betekenis en het doel van "Compassionate Drug Use?"

Compassioneel drugsgebruik verwijst naar het gebruik van een onderzoeksmedicijn (experimenteel geneesmiddel) of medisch hulpmiddel (een dat nog niet is goedgekeurd door de FDA) buiten een klinisch onderzoek voor behandeling wanneer er geen alternatieve bevredigende behandeling beschikbaar is. Voorafgaand aan goedkeuring door de FDA kan een onderzoeksgeneesmiddel niet worden verkocht of verkocht in de Verenigde Staten.

Wat is een Investigational New Drug (IND)? – Review van klinische proeven en het proces van goedkeuring door de FDA

Alvorens compassionate drugsgebruik te bespreken, kan het helpen bij het maken van een back-up van en een beschrijving van het proces van een nieuw medicijn of procedure terwijl het wordt ontwikkeld, en uiteindelijk worden afgewezen of goedgekeurd door het goedkeuringsproces van de FDA. voor gebruik door het grote publiek. Voor deze discussie beperk ik het proces tot alleen medicatie.

De eerste stap die onderzoekers gebruiken bij het evalueren van een mogelijk medicijn betreft niet-menselijke studies. Nieuwe geneesmiddelen in deze setting worden getest op kankercellen die zijn gegroeid in een schaal in het laboratorium of op andere dieren, zoals muizen. Wanneer deze studies als voldoende compleet worden beschouwd, worden er tijdens menselijke proeven drie fasen van klinische proeven doorlopen.

Fase 1 klinische studies worden uitgevoerd op kleine aantallen mensen en zijn ontworpen om de vraag te beantwoorden: "Is het medicijn veilig?" Fase 2-onderzoeken zijn de volgende stap, ontworpen om de vraag te beantwoorden: "Werkt de behandeling?" De laatste fase voor goedkeuring door de FDA (of afwijzing) is fase 3 van klinische proeven, die werden gebruikt om de vraag te beantwoorden: "Werkt de behandeling beter dan standaard goedgekeurde behandelingen of met minder bijwerkingen?"

Gebruik van dit scenario, compassionate druggebruik zou het gebruik van een medicijn dat is in een van de fasen van klinische studies vóór goedkeuring van de FDA, maar niet als een deelnemer in een van de klinische proeven.

Wanneer kan iemand in aanmerking komen voor Compassionate Drug Use (Compassionate Use Exemption)?

Idealiter zouden kankerpatiënten die baat kunnen hebben bij een nieuw onderzoekend geneesmiddel (IND) worden geïncludeerd in een actieve klinische studie die dat medicijn bestudeert. Dat gezegd hebbende, sommige mensen die baat kunnen hebben bij een medicijn dat wordt bestudeerd, kunnen mogelijk niet voldoen aan de specifieke criteria voor inschrijving in die klinische studie om redenen zoals leeftijd, eerdere behandelingen, prestatiestatus of andere uitsluitende omstandigheden. In dit geval moet aan twee criteria worden voldaan:

Er mag geen bevredigende alternatieve therapie beschikbaar zijn om een ernstige ziekte te diagnosticeren, te bewaken of te behandelen, en

Het waarschijnlijke risico voor de persoon van de onderzoeksdrug (of -procedure) is niet groter dan het waarschijnlijke risico van de ziekte zelf.

Wat is uitgebreide toegang tot onderzoeksdrugs?

Als u FDA-documenten doorleest, kunt u zich afvragen wat het verschil is tussen uitgebreide toegang en gebruik van compassionate use, of dat ze uitwisselbaar zijn. Het antwoord is dat er 3 lagen uitgebreide toegang zijn, waarbij de eerste verwijst naar gebruik door een individuele patiënt. Deze niveaus omvatten:

Het gebruik van onderzoeksmedicijnen voor individuele patiënten
Patiënten met een gemiddelde grootte (maximaal 100) en

Grotere groepen patiënten (meer dan 100)

Vereisten voor individuele toegang tot onderzoekskankers voor kanker

Er moet worden voldaan aan de volgende vereisten voor individuele toegang:

Het medicijn (of de procedure) moet voor de diagnose, bewaking of behandeling van een ernstige ziekte zijn.
De patiënt moet niet in aanmerking komen voor lopende klinische onderzoeken met het medicijn.
De FDA moet bepalen dat de vrijstelling van compassionate gebruik geen invloed heeft op enige fase van lopende klinische onderzoeken met het medicijn.
Er mag geen bevredigend alternatief of een vergelijkbare behandeling beschikbaar zijn voor de patiënt, of de patiënt kan deze alternatieve therapieën niet verdragen.
Een patiënt moet een diagnose van kanker hebben waarvoor de onderzoeksmedicijn activiteit heeft aangetoond. Met andere woorden, de FDA moet bepalen dat er voldoende bewijs is dat het medicijn veilig en effectief is om het gebruik ervan voor een bepaalde patiënt te rechtvaardigen.
Een patiënt moet gewoonlijk een standaardbehandeling hebben ondergaan die niet succesvol is.
Het medicijn moet worden gebruikt voor een ernstige of levensbedreigende aandoening, waarbij de risico’s van de experimentele behandeling opwegen tegen de risico’s dat er geen behandeling plaatsvindt. Met andere woorden, het risico, inclusief overlijden, van de experimentele behandeling wordt beschouwd als minder dan het risico van overlijden door de ziekte zonder de behandeling.
Het verkrijgen van het medicijn houdt de actieve deelname van zowel de arts als de patiënt in
De arts moet bereid zijn om het medicijn te beheren en de behandelingsmonitoring af te ronden. Company Het bedrijf dat het medicijn maakt, moet ermee instemmen het middel te verstrekken (de FDA kan de bedrijf om het geneesmiddel te verstrekken.) Als het bedrijf om betaling van het geneesmiddel vraagt, moet de patiënt deze betaling verrichten.
De FDA zal, na ontvangst van de aanvraag, een beslissing nemen over het al dan niet toestaan van een vrijstelling van medelijden. Het is belangrijk op te merken dat hoewel dit klinkt als een moeilijk proces,
sinds 2009 de FDA de overgrote meerderheid heeft goedgekeurd als ze nieuwe onderzoeksaanvragen voor onderzoek heeft ontvangen .Applicatieproces voor medelevend drugsgebruik

Er zijn 2 soorten toepassingen voor gebruik als meelevend medicijn. Deze omvatten:

Noodgebruik –

In een noodsituatie kan een verzoek telefonisch (of een andere snelle vorm van communicatie) worden gedaan en kan een FDA-functionaris toestemming geven om de behandeling te starten. De behandelende arts moet deze verbale autorisatie opvolgen met een schriftelijke onderzoeksversie van een medicijngebruik binnen 15 dagen na de mondelinge toestemming van de FDA om het medicijn te gebruiken. (Als er niet genoeg tijd is om goedkeuring te krijgen van de onderzoeksraad (IRB) in een opkomende situatie, kan de behandeling beginnen zonder IRB-goedkeuring zolang de IRB binnen 5 werkdagen door de arts die de noodbehandeling verstuurt, wordt geïnformeerd.) Compassionate Use (Single Patient Access) –
Tenzij er een levensbedreigende noodsituatie is, moet de behandelend arts een nieuwe onderzoeksversie voor onderzoek gebruiken. Zodra deze aanvraag bij de FDA is afgeleverd, heeft de FDA een periode van 30 dagen waarin de aanvraag kan worden beoordeeld en een beslissing kan worden genomen over aanvaarding of ontkenning. Houd er rekening mee dat de beslissing meestal zo snel mogelijk wordt gedeeld met de behandelende arts. (Aangezien deze informatie in de loop van de tijd verandert, raadpleegt u de FDA-bronnen onder aan dit artikel voor de meest recente informatie.)

Wat u als patiënt moet weten

Er zijn verschillende dingen waar u rekening mee moet houden als u u overweegt het gebruik van een onderzoeksmedicijn. Deze omvatten:

Het medicijn (of de procedure) kan ernstige risico’s inhouden.

Aangezien het medicijn (of de procedure) nog niet is goedgekeurd door de FDA, is het niet bekend of het onderzoeksgeneesmiddel beter is dan of slechter dan het standaardgeneesmiddel. Mogelijk ontvangt u geen extra voordeel van het medicijn.
De bijwerkingen op de korte termijn en de bijwerkingen op de lange termijn van het geneesmiddel zijn nog steeds niet volledig bekend.
Verantwoordelijkheid van uw arts voor medelevend drugsgebruik

Bij het aanvragen van compassionate drugsgebruik zal dit uw behandelend oncoloog zijn (degene die u zelf ziet voor zorg) die verantwoordelijk zal zijn voor de toepassing, het beheer en de documentatie van de behandeling.

De behandelende arts moet een aanvraag invullen zoals hierboven beschreven.

De behandelende arts is verantwoordelijk voor het indienen van een behandelprotocol en het bewijzen van de FDA met een rapport over de behandelingsresultaten, samenvatting en eventuele bijwerkingen.
De behandelende arts is verantwoordelijk voor het verkrijgen van het medicijn van de fabrikant / ontwikkelaar en voor het verantwoorden van eventuele resterende geneesmiddelen nadat de behandeling is voltooid.
De behandelende arts moet ermee instemmen om de patiënt tijdens de behandeling te volgen, waarbij alle richtlijnen en verantwoordelijkheden worden gevolgd, aangezien zij de rol van onderzoeker voor deze patiënt op zich neemt.