De American Society of Hematology (ASH) is ’s werelds grootste professionele samenleving die zich bezighoudt met de oorzaken en behandelingen van bloedaandoeningen. Elk jaar komen de beste en de helderste uit de hele wereld naar ASH.
Dit jaar was er een sessie over nieuwe door de FDA goedgekeurde therapieën voor hematologische aandoeningen. Het werd gehouden omdat clinici meer informatie wilden over enkele recente FDA-goedkeuringen.
Sprekers hebben een reeks informatie over nieuwe geneesmiddelen besproken, waaronder ibrutinib (Imbruvica) en idelalisib (Zydelig).
De decemberbijeenkomst van ASH dient voor velen als een etalage voor alle vooruitgang die het voorgaande jaar in de hematologie en oncologie is geboekt. Hier zijn slechts enkele items waar mensen het over hadden.
Ibrutinib (Imbruvica)
Verschillende eiwitten of complexen, zoals enzymen, spelen een rol bij het signaleren van cellen – het proces waarbij cellen "luisteren" en reageren op chemische signalen. Bruton’s Tyrosine Kinase (BTK), een enzym dat een belangrijke rol speelt bij de ontwikkeling van B-cellen, is een voorbeeld van een dergelijk enzym dat de signalering van cellen regelt. Ibrutinib is een klein molecuul dat het enzym BTK blokkeert.
Door dit enzym te blokkeren, interfereert ibrutinib met een signaalroute waar bepaalde kankercellen op vertrouwen. Op basis van successen tot nu toe heeft de FDA ibrutinib aangewezen als een doorbraaktherapie, met een rol bij de behandeling van de volgende maligniteiten:
- Chronische lymfatische leukemie (CLL) -patiënten die ten minste één eerdere behandeling hebben gekregen
- Chronische lymfatische leukemie (CLL) -patiënten met 17p verwijdering
- Mantelcellymfoom (MCL) -patiënten die ten minste één eerdere behandeling hebben gekregen
Ibrutinib is een pil die eenmaal daags wordt ingenomen en redelijk goed wordt verdragen. Het gebruik van het middel wordt ook onderzocht bij de behandeling van andere kankers, zowel alleen als in combinatie met verschillende therapieën.
Idelalisib (Zydelig)
Idelalisib is door de FDA goedgekeurd voor mensen met recidiverende chronische lymfatische leukemie (CLL), recidief folliculair B-cel non-Hodgkin lymfoom (FL) en recidief klein lymfocytisch lymfoom (SLL, een ander type non-Hodgkin lymfoom ).
Goedkeuring was gebaseerd op de resultaten van een onderzoek bij 220 patiënten met recidiverende CLL, waarbij conventionele chemotherapie niet was gepland. Het regime was ofwel idelalisib + rituximab of placebo + rituximab. De proef toonde een 82% reductie in het risico van progressie van kanker met idelalisib, dus stopten ze het vroegtijdig, zodat de patiënten met placebo + rituximab alles te weten kwamen over idelalisib en hen het nieuwe medicijn konden aanbieden. Alle patiënten in de rituximab + placebogroep van het onderzoek begonnen vervolgens met het gebruik van idelalisib.
Brentuximab vedotin (Adcetris)
Dit middel is een injectie voor intraveneuze infusie. Brentuximab-vedotine heeft een interessant werkingsmechanisme. Het is een gemanipuleerd antilichaam – het wordt gecombineerd met een middel dat kankercellen helpt doden zodra ze hun doel bereiken. Het is gericht op een eiwit genaamd CD30, dat aanwezig is in klassiek Hodgkin-lymfoom (HL) en in systemisch anaplastisch grootcellig lymfoom (sALCL).
Het bij ASH besproken onderzoek was de eerste bij lymfoom die aantoonde dat de toevoeging van een onderhoudsmedicijn na een transplantatie de uitkomsten van de patiënt aanzienlijk kan verbeteren.
In de AETHERA-studie bereikte ongeveer 63% van de hoog-risico lymfoompatiënten die met het medicijn werden behandeld een progressie-vrije overleving van 24 maanden vergeleken met 51% van de patiënten die placebo kregen.
Blinatumomab (Blincyto)
Dit medicijn is het eerste van de BITE-medicijnen (bi-specifieke T-cel Engager) dat moet worden goedgekeurd. Het heeft aangetoond significante activiteit in B-cel acute lymfatische leukemie (ALL) patiënten met minimale resterende ziekte na inductietherapie, volgens onderzoekers van ASH. Blinatumomab ruimde de resterende kankercellen op bij 78% van de 112 behandelde patiënten.
Volgens het National Cancer Institute is blinatumomab een geconstrueerd antilichaam dat zowel het immuunsysteem kan stimuleren als de kanker kan bestrijden met antineoplastische activiteiten.
De FDA keurde blinatumomab goed voor de behandeling van patiënten met Philadelphia chromosoom-negatieve precursor B-cel acute lymfoblastische leukemie (B-cel ALL), een ongebruikelijke vorm van ALL.
Kijk hoe Niccola Gokbuget, MD, uitlegt hoe blinatumomab werkt.
CARs leiden tot ALLE remissie
Langdurige gegevens van een onderzoek met chimere antigeenreceptor (CAR) T-cellen toonden aan dat deze opnieuw geprogrammeerde cellen enige tijd rondliepen, hun werk deden, wat leidde tot tamelijk lange remissies. Velen in de wetenschappelijke gemeenschap zijn optimistisch over dit specifieke soort therapie voor een verscheidenheid aan kankers die anders moeilijk te krijgen zijn.
Opmerking over bijwerkingen
Let op, al deze middelen hebben bijwerkingen, waarvan sommige ernstig kunnen zijn en waarvan sommige nog niet bekend zijn. Zoals met alle medicijnen, wordt de beslissing om te behandelen beïnvloed door wat bekend is over de vastgestelde risico’s en voordelen van behandeling en individuele patiëntfactoren.
