Stamceltransplantatie is een experimenteel en opkomend veld van Multiple Sclerose (MS) -onderzoek en tot nu toe zijn de wetenschappelijke resultaten veelbelovend. Dat gezegd hebbende, experts zijn voorzichtig, omdat dit type therapie belastend is voor het lichaam en een zorgvuldige afweging van de voors en tegens vereist.
Stamceltransplantatie bij multiple sclerose
In het verleden waren stamceltransplantaties voorbehouden aan mensen met bepaalde soorten kanker van het bloed of het beenmerg, zoals leukemie, lymfoom of multipel myeloom.
Maar de laatste jaren is stamceltransplantatie onderzocht bij de behandeling van andere immuungerelateerde medische aandoeningen, waaronder multiple sclerose.
Een stamceltransplantatie voor de behandeling van MS begint met een procedure die stamcellen oogsten wordt genoemd. Deze procedure omvat het verwijderen van de stamcellen van een persoon uit zijn eigen bloedbaan (toegankelijk via een ader) of zijn eigen beenmerg (toegankelijk via een naald in het bekken).
De formele medische term hiervoor is een autologe hematopoietische celtransplantatie-autoloog, wat betekent dat iemands eigen stamcellen worden gebruikt en dat hematopoëtica bloedcelvorming betekent.
Zodra de stamcellen zijn verzameld en opgeslagen, zal een persoon zijn immuunsysteem onderdrukt krijgen (een niet-myeloablatieve transplantatie genoemd) of worden uitgeroeid (een myeloablatieve transplantatie genoemd). Deze onderdrukking of uitroeiing wordt verkregen door geneesmiddelen voor chemotherapie en immuunafbrekende antilichamen.
Het verschil tussen onderdrukking van het immuunsysteem en ablatie (uitroeiing) is dat uitroeiing hogere, meer toxische doses chemotherapie vereist, in vergelijking met onderdrukking, waarvoor lagere, minder toxische doses nodig zijn.
Nadat deze fase is voltooid, zal een persoon enkele dagen rusten voordat hij stamcelinfusie ondergaat – een procedure waarbij stamcellen via een ader aan de persoon worden teruggegeven.
Eenmaal toegediend stromen deze stengels van het bloed in het beenmerg waar ze zich voortplanten en bouwen ze een nieuw immuunsysteem op – het idee is dat dit nieuwe en verbeterde immuunsysteem gezond zal zijn en de myelineschede in de hersenen niet zal aanvallen en ruggengraat.
De wetenschap achter stamceltransplantatie bij MS
In een Canadese studie uit 2016 in Lancet, hebben 12 volwassen deelnemers met relapsing-remitting multiple sclerose en 12 patiënten met secundair-progressieve MS een stamceltransplantatie ondergaan. Deze deelnemers hadden een agressieve ziekte en een over het algemeen zeer slechte prognose, wat betekent dat ze ondanks eerdere MS-aanvallen meerdere vroege MS-recidieven hadden met blijvende invaliditeit.
De resultaten van deze studie waren echter veelbelovend. Van die 24 deelnemers hadden er 17 (70 procent) drie jaar na de transplantatie geen MS-ziekteactiviteit. Geen MS-ziekteactiviteit betekende:
- geen nieuwe MS hervalt
- geen nieuwe MS-laesies op MRI
- geen bewijs van ziekteprogressie
Daarnaast had 7,5% na de transplantatie 40% van de deelnemers een verbetering in hun MS-gerelateerde beperking. Sommige deelnemers hadden zelfs opmerkelijke herstelfactoren, waaronder:
- resolutie van nystagmus en ataxie
- terugkeren naar werk of school
- trouwen of verloofd
- kinderen krijgen met behulp van gelost of gedoneerd ei / sperma
Dit alles gezegd, het is belangrijk op te merken dat van de 24 deelnemers stierf er een als gevolg van een infectie, een complicatie die verband houdt met stamceltransplantatie. Een andere deelnemer ontwikkelde ook ernstige lever-gerelateerde problemen en werd voor een langere periode in het ziekenhuis opgenomen. Ook waren er een aantal bijwerkingen gerelateerd aan de transplantatie, zoals neutropenische koorts en chemotherapie-gerelateerde toxiciteiten.
Meer stamceltransplantatie onderzoek bij MS
In een studie uit 2015 in JAMA under, ondergingen 123 deelnemers met relapsing-remitting MS en 28 deelnemers met secundair-progressieve MS een stamceltransplantatie.De deelnemers werden gemiddeld 2,5 jaar gevolgd. In tegenstelling tot de eerdere studie, werden de immuunsystemen bij deze patiënten onderdrukt, in plaats van te worden uitgeroeid voorafgaand aan stamcelinfusie, een niet-myeloablatieve stamceltransplantatie genoemd.
De resultaten suggereerden zowel een afname van het aantal recidieven als het aantal met gadolinium versterkte MS-laesies op alle post-stamceltransplantatie-MRI’s. Brain MRI’s waren voltooid 6 maanden na de transplantatie en vervolgens jaarlijks.
Ook was er een verbetering door een of meer punten in de EDSS-score bij 50 procent van de deelnemers op 2 jaar en 64 procent van de deelnemers op 4 jaar. De EDSS-score meet de MS-ernst en -progressie naar uitgeschakeld zijn. Maar deze verbetering werd alleen waargenomen bij mensen met relapsing-remitting MS (niet bij degenen met secundair-progressieve MS) en bij degenen met MS gedurende 10 jaar of minder.
Deze studie had significant minder zorgelijke bijwerkingen – geen sterfgevallen of ernstige infecties. Dit wordt waarschijnlijk toegeschreven aan de onderdrukking versus uitroeiing van het immuunsysteem voordat de stamcellen werden toegediend.
Een woord van heel goed
Hoewel dit opwindend onderzoek is, zijn experts nog steeds voorzichtig. Deze onderzoeken zijn klein en missen controlegroepen. Grotere en meer langdurige onderzoeken zijn nodig om het nut en de veiligheid van stamceltransplantaties bij de behandeling van MS echt te begrijpen. Ook zijn de gezondheidsrisico’s van stamceltransplantatie zeer reëel. Dus het vinden van manieren om deze risico’s te verminderen is een actuele en dringende uitdaging.
Bovendien, zelfs als stamceltransplantatie is goedgekeurd voor MS, kan het een therapie zijn die is gereserveerd voor mensen met meer ernstige MS die traditionele therapieën zoals interferonen of Copaxone hebben gefaald, niet noodzakelijkerwijs dat dit niet werkt voor mensen met mildere ziekte, maar alleen dat de risico’s misschien niet de moeite waard zijn.
