Wat denkt u precies als u overweegt om een klinische fase 1-studie te doen? Hoe verschilt dit van andere fasen van klinische onderzoeken? Met de recente vooruitgang in de behandeling van kanker, wordt de rol van fase 1 klinische studies steeds belangrijker. Hoewel deze pogingen ooit als ‘laatste sloot’-pogingen werden gezien, zijn er nu veel mensen die kanker overleven door het bestaan van deze pogingen.
Laten we eens kijken naar klinische proeven van fase 1 binnen het domein van modern onderzoek en bespreken waarom een klinische fase 1-studie misschien niet zo "riskant" is als in het verleden.
Houd er rekening mee dat het doel van klinische onderzoeken is om therapieën te vinden die ofwel beter werken of minder bijwerkingen hebben dan medicijnen die we momenteel beschikbaar hebben. Alle medicijnen die werden gebruikt om kanker te behandelen, werden eens getest als onderdeel van een klinisch onderzoek. En gedurende die tijd waren de enige mensen die in staat waren om de voordelen van deze behandelingen te plukken, degenen die in de onderzoeksgroep voor klinische proeven zaten.
Definitie en doel van fase 1 klinische onderzoeken
Fase 1 klinische studies worden gedaan om te zien of een experimenteel medicijn of een behandeling veilig is. Nadat een behandeling in het laboratorium of op dieren is getest, komt deze in een fase 1 klinische studie die met mensen wordt uitgevoerd. Bij deze onderzoeken is meestal slechts een klein aantal mensen betrokken om te bepalen of een geneesmiddel of behandeling veilig is en om de beste dosis van een geneesmiddel te bepalen en hoe het moet worden toegediend (oraal of intraveneus).
Hoewel het primaire doel van deze onderzoeken is om de veiligheid te evalueren, kunnen ze ook bepalen of een behandeling lijkt te werken voor kanker.
Andere fases
Er zijn drie fasen van klinische onderzoeken die moeten worden voltooid voordat een geneesmiddel door de FDA wordt goedgekeurd. Als een behandeling aan het einde van een fase 1-klinisch onderzoek veilig lijkt, kan deze vervolgens een fase 2-klinisch onderzoek ingaan, een onderzoek om na te gaan of een behandeling effectief is.
Als een medicijn of behandeling veilig wordt geacht in een fase 1-onderzoek en effectief is in een fase 2-onderzoek, zal het vervolgens een klinische fase fase 3 ingaan. Fase 3 klinische studies zijn veel groter en worden uitgevoerd om te zien of een behandeling niet alleen veilig en effectief is, maar ook beter werkt of minder bijwerkingen heeft dan momenteel beschikbare behandelingen.
Fase 1 Klinische proeven zijn in het afgelopen decennium veranderd
Fase 1-onderzoeken en wat u mag verwachten als u bent ingeschreven, zijn in de afgelopen paar jaar aanzienlijk veranderd. Veel van de nieuwe medicijnen die in 2018 werden getest, zijn zorgvuldig ontworpen om te reageren op een precieze route in de groei van kanker. Niet alleen hebben medicijnen zoals deze vaak minder kans op grote bijwerkingen dan traditionele chemotherapie drugs (hoewel ze dat kunnen), maar op basis van ontwerp is er een meer redelijke kans dat ze een verschil zullen maken voor je kanker. Immers, als je een specifieke stap die een kanker moet doorstaan om te delen (en zo groeit en verspreidt) te remmen, is er een redelijke kans dat een kanker waarvan is aangetoond dat hij afhankelijk is van die stap, zal reageren.
In dergelijke gevallen kan het zijn dat de enige opties voor de behandeling van de kanker conventionele geneesmiddelen voor chemotherapie zijn. Geneesmiddelen zoals doelwitgeneesmiddelen hebben vaak een grotere kans om een kanker enige tijd in de hand te houden en immunotherapie-medicijnen kunnen, althans voor een klein percentage van de mensen, resulteren in een duurzame respons (langetermijnrespons).
Met de vooruitgang op het gebied van precisiemedicijnen is het waarschijnlijk dat fase 1-klinische onderzoeken meer belofte aan individuen zullen blijven bieden dan eenvoudigweg proeven worden uitgevoerd om te zien of een medicijn veilig is.
Gedachten bij het overwegen van een fase 1-klinisch onderzoek
Er zijn een paar redenen waarom iemand zou kunnen overwegen deel te nemen aan een klinische fase 1-studie. Een daarvan is de hoop om in de toekomst onderzoek te bevorderen dat anderen kan helpen met je ziekte. Een andere is de hoop dat een nieuw medicijn of een nieuwe procedure die nog niet op mensen is getest een overlevingskans biedt wanneer andere behandelingen hebben gefaald. De enige manier om vooruitgang te boeken bij de behandeling van kanker en de daaropvolgende overleving, is via patiëntenparticipatie in klinische onderzoeken.
Dat gezegd hebbende, klinische proeven zijn niet voor iedereen.
Risico’s en voordelen
Het is belangrijk om alle risico’s en voordelen van klinische onderzoeken in overweging te nemen als u een van deze onderzoeken overweegt. Het is vaak handig om zowel de voor- als nadelen van het onderzoek op een vel papier te noteren, zodat u zichtbaar uw opties kunt afwegen. Er is geen goede of verkeerde keuze, alleen de keuze die goed of fout is voor jou.
Andere opties voor het ontvangen van experimentele geneesmiddelen
De enige manier waarop u een experimenteel (onderzoeks) medicijn kunt gebruiken, is om deel te nemen aan een klinische proef. Dat is niet altijd het geval en sommige mensen kunnen in aanmerking komen voor compassionate use of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door de FDA. Als u niet in aanmerking komt voor een klinische proef, maar een geneesmiddel voor onderzoek lijkt veelbelovend voor uw specifieke kanker, neem dan even de tijd om meer te weten te komen over mededogen met drugs.
Kort overzicht
Fase 1 klinische studies zijn de eerste medische onderzoeken waarin een medicijn of procedure bij mensen wordt getest. Hoewel dit van oudsher angst opwekkend is en tot grappen over het proefkonijn heeft geleid, kunnen deze eerste onderzoeken op verschillende manieren worden bekeken. Van één kant kunnen ze riskanter zijn. Het primaire doel van deze onderzoeken is immers om te bepalen of een medicijn veilig is voor mensen (en ook om een idee te krijgen van de beste dosis die moet worden gebruikt).
Toch kan vanuit een andere hoek een klinische fase 1-studie meer te bieden hebben. Veel klinische proeven in fase 3 vergelijken geneesmiddelen waar al naar is gekeken. De hoop kan zijn dat een medicijn de overleving verbetert, al is het maar voor een paar maanden. Met een klinische fase 1-fase wordt er echter gekeken naar een nieuw medicijn (en mogelijk een nieuwe categorie medicijnen) dat al dan niet kan helpen, maar dat meer kan helpen dan al het andere dat momenteel beschikbaar is. Voorbeelden hiervan zijn de afgelopen jaren frequent geweest. Omdat angst blijft bestaan over deelname aan klinische onderzoeken, neem even de tijd om meer te weten te komen over de mythen over klinische proeven en wat feit en fictie is.
