Bij sikkelcelanemie, op dit moment de beste medicatie die we hebben om complicaties te voorkomen, wordt hydroxyurea, soms afgekort HU, genoemd. Hydroxyurea werd voor het eerst ontwikkeld als een medicijn voor chemotherapie in de jaren zestig. Het werd aanvankelijk gebruikt voor een breed scala aan kwaadaardige aandoeningen, maar het wordt al meer dan 25 jaar gebruikt bij sikkelcelanemie. Hydroxyurea is de enige door de FDA (Food and Drug Administration) goedgekeurde medicatie voor de behandeling van sikkelcelanemie.
Hoe werkt Hydroxyurea in sikkelcelanemie?
Bij sikkelcelanemie helpt hydroxyurea het lichaam om meer foetaal hemoglobine (Hb F) te produceren. Dit is een hemoglobine die wordt aangetroffen bij pasgeboren baby’s. Pasgeboren baby’s met sikkelcelziekte hebben geen complicaties in de eerste paar maanden van het leven omdat foetaal hemoglobine voorkomt dat de rode bloedcellen gaan sabbelen. Deze toename van foetaal hemoglobine helpt uw rode bloedcellen rond te houden in plaats van sissend. Deze ronde rode bloedcellen kunnen soepel door bloedvaten stromen.
Wat zijn de voordelen van Hydroxyurea-therapie?
In tal van onderzoeken bij zowel kinderen als volwassenen met sikkelcelanemie, werd behandeling met hydroxyurea geassocieerd met minder pijnlijke crises, minder acute thoraxsyndroom (longcomplicatie), minder transfusie en minder ziekenhuisopname. Hydroxyurea verhoogt ook uw hemoglobine, waardoor u minder bloedarmoede krijgt.
Bovendien is hydroxyurea-therapie geassocieerd met een langere levensverwachting bij volwassenen met sikkelcelanemie.
Bijwerkingen
Op basis van de doses die bij sikkelcelanemie worden gebruikt, zijn de bijwerkingen relatief mild. Haarverlies, zweertjes in de mond en een verhoogd risico op infecties geassocieerd met chemotherapie worden zelden gezien.
Hydroxyurea kan de witte bloedcellen, hemoglobine en bloedplaatjes verminderen. Vanwege deze bijwerking zal uw arts uw tellingen nauwlettend volgen met het volledige aantal bloedcellen en het aantal reticulocyten. Af en toe wordt buikpijn gezien, maar dit is meestal mild en verdwijnt zonder tussenkomst. Een ander neveneffect is het donker worden van de nagels die melanichichyia worden genoemd. Over het algemeen zijn de meeste patiënten in staat om een dosis hydroxyurea te vinden die ze met weinig bijwerkingen kunnen verdragen.
Welke patiënten moeten behandeling overwegen met Hydroxyurea?
Volgens de meest recente richtlijnen voor sikkelcelbeheer van het National Heart, Lung en Blood Institute (onderdeel van de National Institutes of Health) die in 2014 zijn gepubliceerd, moeten alle kinderen met hemoglobine SS en sikkel nulthalassemie hydroxyurea-therapie krijgen om te voorkomen complicaties na 9 maanden oud. Bij volwassenen moet behandeling met hydroxyurea worden overwogen voor patiënten die 3 of meer pijnlijke crises per jaar hebben, pijn die de dagelijkse activiteiten verstoort, een voorgeschiedenis van acuut chest syndroom of ernstige bloedarmoede die de dagelijkse activiteiten verstoort.
Veroorzaakt Hydroxyurea kanker?
Historisch gezien was dit een enorme zorg. De patiënten die aanvankelijk werden behandeld met hydroxyurea hadden aandoeningen die hun risico op maligniteit (kanker) verhoogden, maar omdat ze kanker ontwikkelden tijdens behandeling met hydroxureum werd het toegeschreven aan de medicatie.
Bij sikkelcelanemie is het antwoord nee. Volgens een in 2014 gepubliceerde studie die specifiek naar patiënten met sikkelcelziekte keek, hadden degenen die hydroxyurea namen geen verhoogd risico op kanker in vergelijking met degenen die geen hydroxyurea namen.
Kan ik Hydroxyurea gebruiken tijdens de zwangerschap?
Op dit moment wordt het niet aanbevolen om hydroxyurea te nemen tijdens de zwangerschap. Hydroxyurea is een medicijn van klasse D dat aangeeft dat er een risico is voor de ontwikkeling van de foetus. Er is een klein aantal gevallen dat normale zwangerschappen rapporteert bij vrouwen met sikkelcelaandoeningen die doorgaan met hydroxyurea, maar aanvullende informatie is nodig.
Kan ik ooit stoppen met het gebruik van Hydroxyurea?
Nee, hydroxyurea is geen remedie. Het werkt alleen als u het zoals voorgeschreven gebruikt. Hydroxyurea is een chronische medicatie voor een chronische ziekte die vergelijkbaar is met medicijnen die elke dag door mensen met hoge bloeddruk worden ingenomen.
